CRISPR (สั้น ๆ สำหรับการทำซ้ำ palindrome สั้น ๆ ที่เชื่อมโยงกันแบบคลัสเตอร์) – เทียบเท่าทางพันธุกรรมของโปรเซสเซอร์ข้อความ – ได้รับการปรับปรุงที่ทรงพลังที่สุด: ความสามารถในการแทรกยีนทั้งหมดในสถานที่ที่มีประสิทธิภาพมากที่สุด บทความ ในนิตยสาร ศาสตร์สนาม
นี่เป็นจุดสำคัญในการบำบัดด้วยเซลล์และยีนและทั้งหมดนั้นมีวัตถุประสงค์เพื่อรักษาโรคโดยการแก้ไขหรือเพิ่มเติมกับยีน“ ข้อผิดพลาด” ที่สามารถนำไปสู่โรคได้
ก่อน CRISPR การจัดหายีนภายในไวรัสตอนนี้ถือเป็นการตอบสนอง บางครั้งมันใช้งานได้ แต่บ่อยครั้งที่คำทางพันธุกรรมใหม่ถูกน้ำท่วมเข้ามาในร่างกายแทรกแบบสุ่ม บางครั้งมันจะลงจอดในสถานที่ที่เหมาะสมในกรณีอื่น ๆ เขาไม่ได้เบื่อสำหรับจุดประสงค์ของเขา และที่เลวร้ายที่สุดคือวิธีการนี้สามารถนำไปสู่การตอบสนองทางภูมิคุ้มกันที่ร้ายแรงถึงตาย
การจลาจล CRISPR
เมื่อ CRISPR เดบิวต์ในปี 2012 เชื่อว่าจะให้ข้อมูลเฉพาะและการควบคุมเพิ่มเติม ในความเป็นจริงนี่คือพันธุกรรมที่เทียบเท่ากับคำสั่ง“ การค้นหาและแทนที่” ในโปรเซสเซอร์ข้อความที่มีความสามารถในการค้นหาแล้วข้าม DNA ที่ผิดพลาดในยีนเดียวโดยใช้สิ่งที่นักวิจัยหลายคนเรียกว่า “กรรไกรโมเลกุล” นักประดิษฐ์ของเขาได้รับรางวัล รางวัลโนเบลสาขาเคมีในปี 2563สนาม
อย่างไรก็ตามแม้จะมีศักยภาพที่เหลือเชื่อ แต่วิธีการนี้ยังคงมีข้อ จำกัด อยู่บ้าง “ กรรไกร” บางครั้งสามารถลบส่วนที่ไม่ถูกต้องของลำดับเป้าหมายของ DNA สิ่งนี้สามารถนำไปสู่การซ่อมแซมที่ไม่สมบูรณ์หรือการรับรู้โดยไม่ได้ตั้งใจของการกลายพันธุ์ที่เป็นอันตราย นอกจากนี้ยังสามารถแก้ไขข้อผิดพลาดเพียงครั้งเดียวในหนึ่งจีโนมในแต่ละครั้ง
แม้จะมี “ข้อผิดพลาดของซอฟต์แวร์” และข้อ จำกัด เหล่านี้ แต่ CRISPR รุ่นแรก ๆ ก็แสดงให้เห็นถึงโอกาส วิธีการใช้ในการแก้ไขยีนใน ผู้ป่วยหกคน ด้วยโรคทางพันธุกรรมที่หายากในปี 2565 เมื่อเร็ว ๆ นี้นักวิทยาศาสตร์ใช้ระบบเป็นครั้งแรกในการส่งมอบการรักษาที่ปรับให้เข้ากับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง เด็กผู้ชาย ด้วยความผิดปกติของการเผาผลาญที่หายาก
อ่านเพิ่มเติม– เทคโนโลยีการแก้ไขยีน CRISPR รวมอยู่ในร่างกายและพื้นที่
การอัปเดต CRISPR
ส่วนประกอบจำนวนมากของ Evocast Genes Editor, DNA Circuit (สีแดง) ที่น่าตื่นเต้น (ภาพเครดิต: George Lamp (ศูนย์การแพทย์ของ Irving Columbia University))))
เวอร์ชันใหม่แสดงให้เห็นถึงสัญญาว่าจะมีประสิทธิภาพมากขึ้น เนื่องจากไม่ได้ตัด DNA ที่มีอยู่ออกไปจึงมีโอกาสน้อยที่จะเพิ่มการกลายพันธุ์หรือข้อผิดพลาดโดยไม่ตั้งใจ สิ่งนี้มีความเฉพาะเจาะจงมากกว่าการบำบัดทางพันธุกรรมตามไวรัสหรือแนวทาง CRISPR ก่อนหน้านี้ และการส่งมอบยีนที่ถูกต้องทั้งหมดถือว่าเป็นวิธีที่ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพมากกว่าการตัดและแทนที่ส่วนต่างๆของที่มีอยู่
การอัปเดตนั้นรวมถึงการเพิ่มโมเลกุลนำทางที่เรียกว่า “transposes ที่เกี่ยวข้องกับ CRISPR” ระบบแบคทีเรียเหล่านี้“ นำ” CRISPR ไปยังไซต์เฉพาะดังนั้นยีนที่ถูกต้องมีแนวโน้มที่จะรวมและเปิดใช้งาน นักพัฒนาเครื่องมือเรียกมันว่า “Evocast”
นอกจากนี้กลยุทธ์การบำบัดทางพันธุกรรมที่มีอยู่เช่นเดียวกับงานแรก ๆ ของ CRISPR ในผู้คนมุ่งเน้นไปที่โรคที่มีข้อผิดพลาดในยีนเดียวเท่านั้น แม้ว่าจะมีโรคดังกล่าวมากมาย แต่แต่ละโรคก็ส่งผลกระทบต่อคนไม่กี่คนเมื่อเทียบกับโรคที่พบบ่อยมากขึ้นซึ่งเชื่อว่าเป็นผลมาจากการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมหลายครั้ง
“ การกลายพันธุ์ที่แตกต่างกันหลายร้อยหรือหลายพันครั้งในยีน CFTR สามารถทำให้เกิดพังผืดของเรื้อรังเช่นเพื่อให้แน่ใจว่าผู้ป่วยแต่ละรายสามารถรักษาแต่ละบทความได้จะต้องมีการแก้ไขยีนที่มีการแก้ไขยาเสพติดจำนวนมากมากเกินไป” ซามูเอลสเติร์นเบิร์กนักวิจัยจากมหาวิทยาลัยโคลัมเบียและผู้เขียนบทความกล่าว ข่าวประชาสัมพันธ์ฟิลด์ “แทนที่จะเป็นบางสิ่งเช่น Evocast สามารถอนุญาตให้มีการบำบัดด้วยยีนหนึ่งตัวที่แทรกยีนที่มีสุขภาพดีและมีสุขภาพดีในจีโนมของผู้ป่วย”
CRISPR ในอนาคต
นักวิจัยจะยังคงตรวจสอบระบบ Evocast ในสัตว์ที่เป็นแบบจำลองสำหรับการรวมตัวกันของโรคมนุษย์บางชนิด เมื่อพวกเขาทำสิ่งนี้พวกเขาตั้งใจที่จะตั้งค่าและดีบักระบบเพื่อให้สามารถแม่นยำและมีประสิทธิภาพยิ่งขึ้น แต่ปัญหาที่ใหญ่ที่สุดของพวกเขาก็เหมือนกันที่พบนักวิจัยยุคแรกของการบำบัดทางพันธุกรรม: การส่งมอบเป้าหมาย
“เราจะได้รับเครื่องมือเหล่านี้และโหลดที่เป็นประโยชน์ในเซลล์หรือสิ่งที่น่าสนใจได้อย่างไร” Sternberg กล่าวในการแถลงข่าว “ นี่เป็นปัญหาที่พวกเราหลายคนเผชิญในพื้นที่นี้”
บทความนี้ไม่ได้ให้คำปรึกษาทางการแพทย์และควรใช้เพื่อวัตถุประสงค์ด้านข้อมูลเท่านั้น
อ่านเพิ่มเติม– CRISPR ตอบสนองสัญญาด้วยการรักษาด้วยการแก้ไขยีนส่วนบุคคลครั้งแรก
แหล่งข้อมูล
ผู้เขียนของเราค discovermagazine.com ใช้การวิจัยที่ได้รับการตรวจสอบและแหล่งที่มีคุณภาพสูงสำหรับบทความของเราและบรรณาธิการของเราคือการทบทวนความถูกต้องทางวิทยาศาสตร์และมาตรฐานบรรณาธิการ ดูแหล่งที่ใช้ด้านล่างสำหรับบทความนี้:
ก่อนที่จะค้นพบนิตยสาร Paul Smaglyk ใช้เวลามากกว่า 20 ปีในฐานะนักข่าววิทยาศาสตร์ซึ่งเชี่ยวชาญในนโยบายชีวิตในสหรัฐอเมริกาและประเด็นระดับโลกของอาชีพทางวิทยาศาสตร์ เขาเริ่มอาชีพของเขาในหนังสือพิมพ์ แต่เปลี่ยนมาใช้นิตยสารวิทยาศาสตร์ ผลงานของเขาปรากฏในสิ่งพิมพ์รวมถึงข่าววิทยาศาสตร์วิทยาศาสตร์ธรรมชาติและวิทยาศาสตร์อเมริกัน
